“70万一针”降至3万！天价救命药进医保，罕见病儿童终于有救了

据多位知情人士透露，国内定价70万一针的“天价药”诺西那生钠注射液医保谈判已经成功。

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12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果。新增74种药品，包括7个直接新增药品和67个谈判新增药品，调出11种药品。新调入的药品主要集中在慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病等领域。 67个独家药品谈判，平均降价61.71% 。

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从谈判结果来看，广受关注的国产PD-1新增适应症谈判大获成功，四大国产产品均有多个新增适应症成功进入医保，进口PD-1则全军覆没。

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“70万/针天价药”纳入医保
在67个谈判新增药品中涉及7款罕见病用药，其中就包括了此前广受关注的渤健SMA治疗药物诺西那生钠注射液，此外，武田一款年费用百万的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液也在这份名单中。

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SMA罕见病不再有药医不起
髓性肌肉萎缩症是一种极为罕见的遗传疾病，这是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属常染色体隐性遗传病，多见于儿童， 80%的患儿可能在一岁内死亡。

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70万天价药背后的悲剧
诺西那生钠为什么会卖这么贵？
了解到，诺西那生钠注射液于2019年被批准进口上市，目前未纳入医保，由患者自费承担。在国内，该药每单位价格为69.97万元。

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诺西那生钠是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。脊髓性肌萎缩症虽然是最常见的婴幼儿致死性常染色体隐性遗传病之一，但发病率约仅为万分之一，是名副其实的罕见病。由于发病率低、市场小、病因复杂、药企研发成本高等因素，诺西那生钠从上市开始，就一直走在高价路上。
了解到，诺西那生钠注射液于2019年被批准进口上市，目前未纳入医保，由患者自费承担。在国内，该药每单位价格为69.97万元。

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根据2019年新修订的药品管理法，药价不再由政府定价，而以市场调节为主，通过医保集中招标采购来发挥作用。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说，罕见病患者人数少，具有临床不确定性，因此药物研发成本高，药品价格昂贵。个别药企往往由于技术领先获得定价优势地位，这并不一定违反我国反垄断法或药品监管相关法律法规。
罕见病进医保屡屡引发关注的深层原因，是由于目前医保类型能涵盖的罕见病种类有限，且我国现阶段商业医保仍有待完善，罕见病患者的医疗需求难以完全满足。

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【“70万一针”降至3万！天价救命药进医保，罕见病儿童终于有救了】经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。人民健康才是首要，感谢伟大的祖国!